Introduzione

La POEMS è una sindrome rara e invalidante definita dalla presenza di neuropatia Periferica Organomegalia, Endocrinopatia, componente Monoclonale e alterazioni della cute (Skin) ma caratterizzata da numerose altre manifestazioni cliniche tra cui ascite e versamenti e da incrementati livelli sierici di VEGF (vascular endothelial growth factor). Sul BJH sono riportati i risultati di uno studio prospettico multicentrico che ha testato l’efficacia della lenalidomide in associazione al desametasone nel trattamento di questa rara patologia, partendo dal presupposto che il farmaco potesse essere attivo nel controllo dei sintomi grazie alla sua attività antiangiogenica.

Pazienti e metodi

Lo studio prospettico multicentrico tra ottobre del 2009 e ottobre del 2014 ha arruolato 18 pazienti: 13 pretrattati e 5 pazienti non pretrattati e non candidabili alla procedura trapiantologica.
Lo studio prevedeva la somministrazione di sei cicli RD: lenalidomide (25 mg/die per 21 giorni ogni 28) e desametasone (40 mg 1 volta alla settimana). I pazienti in risposta dopo il sesto ciclo continuavano il trattamento fino a progressione o a tossicità.
L’endpoint primario era la proporzione di pazienti in risposta neurologica o con miglioramento clinico, la combinazione RD sarebbe stata considerata meritevole di ulteriore valutazione se 9 su 15 pazienti avessero ottenuto una risposta.

Risultati

Nei primi 15 pazienti sono state osservate 10 risposte, soddisfacendo l’endpoint primario dello studio. Quindici dei 18 pazienti arruolati (83%) hanno completato i primi sei cicli RD: 13 (72%) hanno ottenuto una risposta, 9 hanno ottenuto un miglioramento sia clinico sia neurologico. Tra i 15 che hanno completato i primi sei cicli RD, la durata mediana del trattamento è stata di 25 mesi (range 10-58). Con un follow-up mediano di 39 mesi tutti i pazienti erano ancora vivi e la progression-free survival (PFS) a tre anni era del 59%. Non si sono verificate sospensioni del trattamento per tossicità e non sono stati registrati eventi avversi severi.

Conclusioni

La combinazione lenalidomide-desametasone è attiva e ben tollerata nei pazienti affetti da sindrome POEMS e determina un prolungato controllo dei sintomi.